Perspectivas da terapia gênica no tratamento da anemia falciforme

A anemia falciforme é uma das classes de hemoglobinopatias hereditárias de alta relevância social, e que atualmente acomete entre 5 e 7% da população mundial. Caracteriza-se pela mutação das bases nitrogenadas acarretando a substituição do ácido glutâmico por valina na cadeia beta dos aminoácidos, afetando diretamente na formação dos eritrócitos saudáveis. A sua descoberta ocorreu no continente africano e acomete a maior parte da população negra e sócio vulnerável. Os pacientes que sofrem dessa patologia possuem uma sobrevida baixa e tem a sua qualidade de vida afetada, uma vez que, tendem a passar por diversas hospitalizações devido a disfunções provocadas pela anemia falciforme, além de causar sintomas como crises de dores intensas nos ossos e articulações, fadiga e infecções. No entanto, a maioria dos tratamentos apresentados para essa patologia, ocorre através de medidas paliativas que amenizam os sintomas dos pacientes e possui somente uma opção de técnica curativa, que corresponde ao transplante de células-tronco hematopoiéticas alogênicas. Em contrapartida, com a descoberta da terapia gênica e estudos realizados, houve uma nova perspectiva de mais uma opção de cura, tendo como principal diferencial ser um tratamento de transplante de células hematopoiéticas (HSCs) autólogo o que possibilita aumentar o tratamento do número de pacientes acometidos com AF de todo o mundo.

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